Mielofibroze (MF) ir reti sastopams vēža veids, kad rētu audu uzkrāšanās neļauj kaulu smadzenēm radīt pietiekami daudz veselīgu sarkano asins šūnu. Tas var izraisīt tādus simptomus kā ārkārtējs nogurums un zilumi.
MF var izraisīt arī nelielu trombocītu skaitu asinīs, kas var izraisīt asiņošanas traucējumus. Daudziem cilvēkiem ar MF ir arī palielināta liesa.
Tradicionālās ārstēšanas mērķis ir novērst MF simptomus un samazināt liesas lielumu. Papildu terapija var atvieglot dažus simptomus un uzlabot dzīves kvalitāti.
Tālāk apskatīsim MF pieejamos ārstēšanas veidus.
Vai var izārstēt mielofibrozi?
Pašlaik nav zāļu, kas izārstētu mielofibrozi. Alogēna hematopoētiskā cilmes šūnu transplantācija ir vienīgā ārstēšana, kas var izārstēt MF vai ievērojami pagarināt to cilvēku izdzīvošanu, kuriem ir MF.
Cilmes šūnu transplantācija ietver patoloģisku cilmes šūnu aizstāšanu kaulu smadzenēs ar veselīga donora cilmes šūnu infūziju.
Procedūrai ir būtisks un potenciāli dzīvībai bīstams risks. Parasti to iesaka tikai jaunākiem cilvēkiem bez citiem iepriekšējiem veselības stāvokļiem.
Mielofibrozes ārstēšana ar medikamentiem
Ārsts var ieteikt vienu vai vairākas zāles, lai palīdzētu ārstēt MF simptomus vai komplikācijas. Tas ietver anēmiju, liesas palielināšanos, svīšanu naktī, niezi un sāpes kaulos.
Zāles MF ārstēšanai ir:
- kortikosteroīdus, piemēram, prednizonu
- eritropoēzi stimulējoši līdzekļi
- androgēnu terapijas, piemēram, danazols
- imūnmodulatori, tai skaitā talidomīds (talomīds), lenalidomīds (Revlimid) un pomalidomīds (Pomalyst)
- ķīmijterapija, ieskaitot hidroksiurīnvielu
- JAK2 inhibitori, piemēram, ruxolitinib (Jakafi) un fedratinib (Inrebic)
Ruksolitinibs ir pirmais medikaments, ko apstiprinājusi Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) vidēja un augsta riska MF ārstēšanai. Ruxolitinib ir mērķtiecīga ārstēšana un JAK2 inhibitors. JAK2 gēna mutācijas ir saistītas ar MF attīstību.
Fedratinibu (Inrebic) FDA apstiprināja 2019. gadā, lai ārstētu pieaugušos ar vidēja līmeņa 2 un augsta riska primāro vai sekundāro MF. Fedratinibs ir ļoti selektīvs JAK2 kināzes inhibitors. Tas ir paredzēts cilvēkiem, kuri nereaģē uz ārstēšanu ar ruksolitinibu.
Asins pārliešana
Jums var būt nepieciešama asins pārliešana, ja MF dēļ esat anēmisks. Regulāra asins pārliešana var palielināt sarkano asins šūnu skaitu un mazināt tādus simptomus kā nogurums un viegli zilumi.
Cilmes šūnu transplantācija
MF attīstās, kad tiek bojāta cilmes šūna, kas ražo asins šūnas. Tas sāk ražot nenobriedušas asins šūnas, kas uzkrājas un rada rētas. Tas neļauj jūsu kaulu smadzenēm ražot veselīgas asins šūnas.
Cilmes šūnu transplantācija, kas pazīstama arī kā kaulu smadzeņu transplantācija, ir potenciāli ārstnieciska terapija, kas pievēršas šai problēmai. Ārstam būs jānovērtē jūsu individuālais risks, lai noteiktu, vai esat labs procedūras kandidāts.
Pirms cilmes šūnu transplantācijas jūs saņemsit ķīmijterapiju vai starojumu. Tas atbrīvojas no atlikušajām vēža šūnām un palielina izredzes, ka jūsu imūnsistēma pieņems donoru šūnas.
Pēc tam jūsu veselības aprūpes ārsts no donora nodod kaulu smadzeņu šūnas. Donora veselās cilmes šūnas aizvieto bojātās cilmes šūnas jūsu kaulu smadzenēs un rada veselīgas asins šūnas.
Cilmes šūnu transplantācija rada nozīmīgu un potenciāli dzīvībai bīstamu risku. Ārsti parasti rekomendē šo procedūru tikai cilvēkiem ar vidēja un augsta riska MF, kuri ir jaunāki par 70 gadiem un kuriem nav citu iepriekšēju veselības traucējumu.
Jauna veida samazinātas intensitātes (nemyeloablatīvas) alogēnas cilmes šūnu transplantācijai ir vajadzīgas mazākas ķīmijterapijas un starojuma devas. Tas var būt labāk vecākiem cilvēkiem.
Ķirurģija
Asins šūnas parasti ražo kaulu smadzenes. Dažreiz tiem, kam ir MF, aknas un liesa ražo asins šūnas. Tas var izraisīt aknu un liesas palielināšanos nekā parasti.
Paplašināta liesa var būt sāpīga. Medikamenti palīdz samazināt liesas lielumu. Ja ar medikamentiem nepietiek, ārsts var ieteikt operāciju liesas noņemšanai. Šo procedūru sauc par splenektomiju.
Ārstēšanas blakusparādības
Visas MF procedūras var izraisīt blakusparādības. Pirms ieteikt pieeju, ārsts rūpīgi nosver iespējamās ārstēšanas risku un ieguvumus.
Ir svarīgi runāt ar ārstu par visām ārstēšanas blakusparādībām, kuras jūs piedzīvojat. Jūsu ārsts var vēlēties mainīt devu vai pāriet uz jaunu medikamentu.
Iespējamās blakusparādības ir atkarīgas no ārstēšanas ar MF.
Androgēnu terapijas
Androgēnu terapija var izraisīt aknu bojājumus, sejas matu augšanu sievietēm un prostatas vēža palielināšanos vīriešiem.
Kortikosteroīdi
Kortikosteroīdu blakusparādības ir atkarīgas no medikamentiem un devas. Tie var ietvert paaugstinātu asinsspiedienu, šķidruma aizturi, svara pieaugumu, kā arī garastāvokļa un atmiņas problēmas.
Kortikosteroīdu ilgtermiņa risks ietver osteoporozi, kaulu lūzumus, paaugstinātu cukura līmeni asinīs un paaugstinātu infekciju risku.
Imūnmodulatori
Šīs zāles var palielināt balto asins šūnu un trombocītu skaitu. Tas var izraisīt tādus simptomus kā aizcietējumi un dīgļa sajūta rokās un kājās. Tie grūtniecības laikā var izraisīt arī nopietnus iedzimtus defektus.
Ārsts rūpīgi kontrolēs jūsu asins šūnu skaitu un var izrakstīt šīs zāles kombinācijā ar steroīdu ar mazu devu, lai mazinātu risku.
JAK2 inhibitori
Biežas JAK2 inhibitoru blakusparādības ir samazināts trombocītu līmenis un anēmija. Tās var izraisīt arī caureju, galvassāpes, reiboni, nelabumu, vemšanu, galvassāpes un zilumu veidošanos.
Fedratinibs retos gadījumos var izraisīt nopietnus un potenciāli letālus smadzeņu bojājumus, kas pazīstami kā encefalopātija.
Ķīmijterapija
Ķīmijterapijas mērķis ir ātri dalās šūnas, kas ietver matu šūnas, nagu šūnas un šūnas gremošanas un reproduktīvajā traktā. Ķīmiskās terapijas biežās blakusparādības ir:
- nogurums
- matu izkrišana
- ādas un nagu izmaiņas
- slikta dūša, vemšana un apetītes zudums
- aizcietējums
- caureja
- svara izmaiņas
- garastāvokļa izmaiņas
- auglības problēmas
Splenektomija
Liesas noņemšana palielina infekciju un asiņošanas komplikāciju risku, ieskaitot asins recekļu veidošanos. Asins recekļi var izraisīt potenciāli letālu insultu vai plaušu emboliju.
Cilmes šūnu transplantācija
Kaulu smadzeņu pārstādīšana var izraisīt dzīvībai bīstamu blakusparādību, kas pazīstama kā transplantāta un saimnieka slimība (GVHD), kad donora imūnās šūnas uzbrūk jūsu veselīgajām šūnām.
Ārsti mēģina to novērst, izmantojot profilaktisku ārstēšanu, ieskaitot T šūnu noņemšanu no donora transplantāta un medikamentu lietošanu, lai nomāktu T šūnas transplantātā.
GVHD var ietekmēt jūsu ādu, kuņģa-zarnu traktu vai aknas pirmajās 100 dienās pēc transplantācijas. Jums var rasties simptomi, tostarp ādas izsitumi un pūtītes, slikta dūša, vemšana, krampji vēderā, apetītes zudums, caureja un dzelte.
Hroniskā GVHD var ietvert vienu vai vairākus orgānus, un tas ir galvenais nāves cēlonis pēc cilmes šūnu transplantācijas. Simptomi var ietekmēt muti, ādu, nagus, matus, kuņģa-zarnu traktu, plaušas, aknas, muskuļus, locītavas vai dzimumorgānus.
Ārsts var ieteikt lietot kortikosteroīdus, piemēram, prednizonu vai lokālu steroīdu krēmu. Viņi var arī izrakstīt ruxolitinib akūtiem simptomiem.
Klīniskie pētījumi
Klīniskajos pētījumos turpina meklēt jaunas MF procedūras. Pētnieki testē jaunus JAK2 inhibitorus un pēta, vai ruksolitiniba apvienošana ar citiem medikamentiem varētu uzlabot rezultātus cilvēkiem ar MF.
Viena no šādām zāļu klasēm ir histona deacetilāzes (HDAC) inhibitori. Viņiem ir loma gēnu ekspresijā un tie var ārstēt MF simptomus, pārī ar ruxolitinibu.
Citos pētījumos tiek pārbaudīti antifibrotiski līdzekļi, lai noskaidrotu, vai šīs zāles novērš vai apvērš fibrozi mielofibrozes gadījumā. Tiek pētīts telomerāzes inhibitora imetelstatis, lai uzlabotu kaulu smadzeņu fibrozi un funkciju, kā arī asins šūnu skaitu cilvēkiem ar MF.
Ja nereaģējat labi uz ārstēšanu, pievienošanās klīniskajam izmēģinājumam var dot jums piekļuvi jaunākai terapijai. Desmitiem klīnisko pētījumu tiek pieņemti darbā vai aktīvi novērtēti mielofibrozes ārstēšanas veidi.
Dabiski līdzekļi
Mielofibroze ir hroniska slimība, kurai nepieciešama medicīniska iejaukšanās. Neviena homeopātiska vai dabiska ārstēšana nav pierādīta mielofibrozes ārstēšana. Pirms jebkuru ārstniecības augu vai piedevu lietošanas vienmēr jautājiet savam ārstam.
Dažas barības vielas, kas atbalsta sarkano asins šūnu veidošanos, var mazināt anēmijas risku un simptomus. Viņi neārstēs pamata slimību. Jautājiet savam ārstam, vai Jums jālieto kāds no šiem papildinājumiem:
- dzelzs
- folijskābe
- vitamīns B-12
Ēdot sabalansētu uzturu un regulāri vingrojot, var palīdzēt mazināt stresu un saglabāt ķermeņa darbību optimālākā līmenī.
NUTRIENT pētījumu pētnieki cer, ka Vidusjūras reģiona diēta var mazināt iekaisumu organismā, lai samazinātu asins recekļu veidošanos, patoloģisku asins daudzumu un liesas izmaiņu risku cilvēkiem ar mielofibrozi. Vidusjūras reģiona diēta ir bagāta ar svaigu, pretiekaisuma pārtiku, ieskaitot olīveļļu, riekstus, pākšaugus, dārzeņus, augļus, zivis un pilngraudu produktus.
Vienā laboratorijas pētījumā tika ieteikts tradicionālais ķīniešu ārstniecības augs, kas pazīstams kā danshen vai sarkanais salvijs (Salvia miltiorrhiza bunge), teorētiski var ietekmēt mielofibrozes signālu celiņus. Garšaugs nav pētīts cilvēkiem, un FDA to nav novērtējusi attiecībā uz drošību un efektivitāti. Pirms izmēģināt jebkuru papildinājumu, vienmēr konsultējieties ar ārstu.
Pētījumi
Divas zāles to jau ir paveikušas, veicot agrīnas stadijas klīnisko pārbaudi, un tagad tās ir III fāzes klīniskajos pētījumos. Pacritinibs ir perorāls kināzes inhibitors, specifisks JAK2 un IRAK1. Momelotinibs ir JAK1, JAK2 un ACVR1 inhibitors, ko III fāzes pētījumā salīdzinās ar ruksolitinibu.
Alfa interferons jau ir izmantots, lai ārstētu cilvēkus ar MF. Ir pierādīts, ka tas, iespējams, samazina asins šūnu ražošanu kaulu smadzenēs. Nepieciešami vairāk pētījumu, lai noteiktu tā ilgtermiņa drošību un efektivitāti.
Imetelstat ir telomerāzes inhibitors II fāzes pārbaudē vidēja 2 līmeņa vai augsta riska MF indivīdiem, kuriem JAK inhibitori nedarbojās. Aģents ir parādījis daudzsološus rezultātus, lai gan ir nepieciešami lielāki klīniskie pētījumi.
Outlook
Prognozēt perspektīvu un izdzīvošanu ar mielofibrozi var būt grūti. Daudziem cilvēkiem ir MF daudzus gadus, bez jebkādiem simptomiem.
Izdzīvošana mainās atkarībā no MF veida, neatkarīgi no tā, vai tā ir zema, vidēja vai augsta.
Vienā pētījumā atklājās, ka cilvēki ar zemu MF risku 5 gadus pēc diagnozes noteikšanas varēja dzīvot tikpat labi kā vispārējie iedzīvotāji, pēc kuriem izdzīvošana samazinājās. Tajā tika noskaidrots, ka cilvēki ar paaugstinātu riska pakāpi MF nodzīvojuši līdz septiņiem gadiem pēc diagnozes noteikšanas.
Vienīgā ārstēšanas iespēja, kas potenciāli var izārstēt MF, ir cilmes šūnu transplantācija. Daži pētījumi liecina, ka nesen apstiprinātās zāles, ieskaitot ruksolitinibu, var pagarināt izdzīvošanu par dažiem gadiem. Daudzi klīniskie pētījumi turpina pētīt iespējamo MF ārstēšanu.
Līdzņemšana
Vairākas MF procedūras ir efektīvas simptomu novēršanai un dzīves kvalitātes uzlabošanai.
Zāles, ieskaitot imūnmodulatorus, JAK2 inhibitorus, kortikosteroīdus un androgēnu terapiju, palīdz pārvaldīt simptomus. Jums var būt nepieciešama arī ķīmijterapija, asins pārliešana vai splenektomija.
Konsultējieties ar ārstu par saviem simptomiem un vienmēr informējiet viņus, ja apsverat lietot jaunas zāles vai papildinājumus.
